肝豆状核变性是一种ATP7B 基因突变的常染色体隐性遗传病，是铜代谢异常导致的进行性疾病。肝移植是目前终末期肝病患者治疗的有效手段，但仅少数患者能得到移植治疗。由于供体短缺和成本高昂，追求简单、安全、有效的治疗方法已成为医学研究热点。